“治愈系”传奇抗癌药：拉罗替尼汇总数据出炉！

2018年11月26日，美国FDA批准了拉罗替尼用于NTRK基因（包括NTRK1、NTRK2、NTRK3）融合的实体肿瘤成人及儿童患者（基于55例患者的初步分析）。这是全球第一个获批上市的与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。

2019年6月，拉罗替尼在中国香港上市。

图注：孟加拉Everest版拉罗替尼100mg

商品名：VITRAKVI

通用名：Larotrectinib（拉罗替尼）

靶点：NTRK

厂家：Bayer 联合Loxo Oncology

美国首次获批：2018年11月

中国香港上市：2019年6月

规格：25mg/100mg（胶囊）、20mg/ml（口服液）

获批适应症：NTRK基因融合的实体瘤

推荐剂量：

对于体表面积大于1㎡的成人或儿童患者，推荐剂量为100mg每次，每天两次，与食物或不与食物同服皆可；

对于体表面积小于1㎡的儿童患者，推荐剂量为100mg/㎡（按体表面积计算）每次，每天两次，与食物或不与食物同服皆可。

价格：每月约40万港币

2020年2月，《柳叶刀》公布了一项汇总分析研究数据（包含了LOXO-TRK-14001研究、SCOUT研究和NAVIGATE研究），评估了拉罗替尼在NTRK融合阳性实体瘤患者中的长期疗效以及安全性。

研究设计

纳入了I期成人，I/II期儿科或II期青春期和成人试验的患者。这些研究之间的一些资格标准有所不同。在该汇总分析中，年龄范围从不到1个月到84岁；患有局部进展性或转移性非中枢神经系统原发性病变；NTRK融合阳性实体瘤；以前接受过标准治疗。这次的汇总分析包括之前接受拉罗替尼批准的55例患者。

该研究共纳入了159例NTRK融合阳性癌症患者，接受了拉罗替尼治疗。连续28天口服拉罗替尼治疗，成人每天2次，剂量均为100 mg；儿童患者，多数情况下，剂量为100 mg / m 2（最大100毫克），每天2次。主要终点是客观缓解率（ORR）。

这项研究中最常见的肿瘤类型是软组织肉瘤（44％）、甲状腺癌（16％）、唾液腺癌（13％）、肺癌（8％）、结肠癌（5％）、黑色素瘤（4％）、乳腺癌（3％），随访时间更长。

临床数据

在可评估的153名患者中，客观缓解率（ORR）高达79%(121/153)，完全缓解率（CR）达到16%（24/153），病情稳定（SD）达到12％（19/153），临床获益率（CBR）为91％。

在所有响应者中，中位响应时间为35.2个月，也就是说，这些患者平均的响应时间长达将近3年！中位无进展生存期（mPFS）达到了28.3个月，中位总生存期（mOS）长达44.4个月。

图注：拉罗替尼治疗NTRK融合阳性实体瘤的PFS和响应时间

安全性

在260例接受NTRK融合治疗的患者中，最常见的治疗相关的3或4级不良反应有：丙氨酸转氨酶升高（3％）、贫血（2％）、嗜中性粒细胞减少（2％）。

最常见的治疗相关的严重不良反应有：丙氨酸转氨酶升高（<1％）、天冬氨酸转氨酶升高（<1％）、恶心（<1％）。没有发生与治疗相关的死亡。因此长期使用是安全的。

小结

拉罗替尼治疗反应持久，需要强调的是，这样的结果是在多数患者既往接受过治疗、肿瘤类型和肿瘤遗传学背景完全不相同的条件下获得的，这款药物的疗效远超许多具有专属靶点药物的治疗疗效！安全数据表明长期服用拉罗替尼是可行的。

参考来源：

https://www.thelancet.com

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